GC녹십자와 한미약품은 미국 바이오마린 파마슈티컬과 파브리병 치료제 후보물질 'HM15421/GC1134A(LA-GLA)'에 대한 독점 기술이전 계약을 체결했다고 29일(현지시간) 밝혔다. 계약 규모는 선급금 7000만달러(약 937억원)에 개발·상업화 단계별 기술료 최대 4억500만달러(약 5422억원)를 더해 총 4억7500만달러(약 6359억원)다.

월 1회 주사로 치료 부담 줄인다

LA-GLA는 리소좀축적질환인 파브리병 환자에게 부족한 효소를 보충하는 차세대 지속형 효소대체요법(ERT) 치료제다. 기존 치료제가 2주마다 수시간씩 정맥주사를 맞아야 했던 것과 달리, 월 1회 피하주사로 투여하도록 개발됐다. 이 물질은 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐으며 현재 임상 1/2상 단계에 있다.

바이오마린은 한국을 제외한 전 세계에서 LA-GLA의 개발과 상업화 권리를 확보한다. 한국 내 허가와 상업화는 GC녹십자와 한미약품이 맡는다. 두 회사가 2020년 공동개발에 착수한 지 6년 만에 거둔 성과다.

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